Fortgeschrittene Techniken in Biologie und Medizin
Offener Zugang

Abstrakt

Fortschritte bei therapeutischen Ansätzen unter Verwendung von RNA-Interferenz als Mittel zur Gen-Stilllegung

Burçin Tezcanli Kaymaz und Buket Kosov

Die Gen-Abschaltung durch RNA-Interferenz hat sich in den vergangenen Jahren in den Bereichen Biomedizin und Biowissenschaften zu einer vielversprechenden Technik entwickelt. Bei diesem Ansatz werden kleine interferierende RNA-Moleküle, die sich spezifisch an die Transkripte von Zielgenen binden und diese spalten, in die Zellen eingebracht, wodurch ein vollständiger oder teilweiser Verlust der Genfunktion verursacht wird, d. h. es entstehen Null- oder hypomorphe Phänotypen. Deshalb ist es in letzter Zeit einfacher und schneller geworden, Gene, die mit Krankheiten und/oder dem Krankheitsverlauf in Zusammenhang stehen, zu finden und zu charakterisieren. In diesem Bericht werden die Entdeckung der Gen-Abschaltung durch RNA-Interferenz, ihr molekularer Mechanismus, optimale Designprinzipien kleiner interferierender RNAs, Vorteile und Hindernisse der RNA-Interferenz als Mittel zur Gen-Abschaltung und schließlich ihre therapeutischen Anwendungen mit Ergebnissen aus einigen klinischen Studien mit künftigen Aspekten, darunter onkolytische Viren, erörtert.