Zeitschrift für klinische und zelluläre Immunologie
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Abstrakt

Autologe Knochenmarktransplantation bei Multipler Sklerose: Relevanz der Biomarker für die Patientenrekrutierung und Nachsorge

Ana C. Londoño und Carlos A. Mora

Hintergrund: Obwohl derzeit krankheitsmodifizierende Therapien zur Behandlung von Multipler Sklerose verfügbar sind, gibt es immer noch Patienten, die an schweren neurologischen Funktionsstörungen im Rahmen der schubförmig-remittierenden oder früh progredienten Form der Krankheit leiden. Für diese Patienten bietet die autologe hämatopoetische Stammzelltransplantation eine wichtige therapeutische Lösung, um das Fortschreiten der Krankheit zu einer irreversiblen Behinderung zu verhindern. Trotz zahlreicher Studien in den letzten zwei Jahrzehnten wurden die Einschlusskriterien für Patienten, die Protokolle für die Mobilisierung peripherer Blutstammzellen und die Konditionierung von Knochenmarkzellen sowie die Methodik der Nachsorge für die autologe hämatopoetische Stammzelltransplantation bei Multipler Sklerose nicht streng vereinheitlicht.
Methoden: Wir überprüften fünf aktuelle klinische Studien, die das positive Ergebnis der Transplantation bestätigten, obwohl erhebliche Unterschiede in der Methodik der Aufnahme auftraten, darunter Krankheitssubtypen der Patienten, Krankheitsdauer, Behinderung, Schemata für die Mobilisierung peripherer Blutstammzellen und die Konditionierung von Knochenmarkzellen, Planung von Bildgebungsstudien nach der Transplantation und das Fehlen von Laborbiomarkern, die in diesen Studien konsequent angewendet wurden.
Ergebnisse: Die Therapie mit autologer hämatopoetischer Stammzelltransplantation hat bei jungen Menschen mit schwerer schubförmig remittierender oder früh progredierender Erkrankung die besten Ergebnisse gezeigt, da bei einem signifikant höheren Anteil der Patienten nach der Transplantation kein Anzeichen von Krankheitsaktivität mehr vorhanden war als bei Patienten, die mit krankheitsmodifizierenden Therapien behandelt wurden. Es wurden wichtige Querschnittsunterschiede in den untersuchten Studien festgestellt.
Schlussfolgerung: Eine spezifische und sorgfältige Auswahl von Biomarkern, basierend auf den derzeit bekannten physiopathologischen Mechanismen, die zu Multipler Sklerose führen, wird zu einer besseren und früheren Patientenauswahl für eine autologe hämatopoetische Stammzelltransplantation und den Nachsorgeprozess beitragen. Eine objektive und messbare Reaktion könnte durch die Bestimmung von Biomarkern zu Beginn der Behandlung und nach der Nachsorge bei Wiederherstellung der Immunantwort erzielt werden. Die Anwendung solcher Parameter könnte auch dazu beitragen, unser Verständnis der Pathogenese der Krankheit zu verbessern.