Zeitschrift für klinische Studien
Offener Zugang

Abstrakt

Berechnung der Eigenschaften des mehrstufigen klinischen Studiendesigns basierend auf SCPRT

Zhengfan Wang, Ao Yuan and Ming T Tan

Mehrstufige klinische Studien , auch gruppensequenzielle klinische Studien genannt, sind ein häufig verwendetes Design für klinische Studien, um eine neue Behandlung im Vergleich zu bestehenden Behandlungen zu bewerten. Ein solches Design ermöglicht es, die Studie aufgrund ausgeprägter Behandlungseffekte oder deren Ausbleiben aufgrund von im Zwischenstadium gesammelten Daten vorzeitig abzubrechen. Der Ansatz des sequentiellen bedingten Wahrscheinlichkeitsquotiententests (SCPRT) basiert auf dem Konzept der Diskordanzwahrscheinlichkeit, d. h. der Wahrscheinlichkeit, dass sich die Entscheidung, die Nullhypothese aufgrund von Zwischendaten anzunehmen oder abzulehnen, umkehren würde, wenn die Studie bis zum geplanten Ende fortgesetzt würde. Diese Wahrscheinlichkeit wird auf einem voreingestellten kleinen Niveau kontrolliert. Es ist neben der stochastischen Kürzung eines der intuitiv ansprechenden Verfahren, aber es hat sich gezeigt, dass das Verfahren effizienter ist als die auf stochastischer Kürzung basierenden Verfahren. Bei den bestehenden SCPRTs sind die Diskordanzwahrscheinlichkeit, der Fehler Typ I und die Leistung jedoch nicht einfach zu berechnen. Hier untersuchen wir eine simulationsbasierte Methode zur Berechnung dieser Größen und wenden sie zur Veranschaulichung auf ein reales Datenproblem an.