Fortschritte in der pädiatrischen Forschung
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Abstrakt

Kortikosteroidsparende Wirkstoffe bei häufig rezidivierendem und steroidabhängigem nephrotischem Syndrom bei Kindern: Eine retrospektive Einzelzentrumstudie

Bashair Alabbasi

Hintergrund: Kindern mit häufig rezidivierendem nephrotischem Syndrom (FRNS) oder steroidabhängigem nephrotischem Syndrom (SDNS) können nicht-kortikosteroidale Immunsuppressiva verschrieben werden, wenn die Remission mit niedrig dosiertem Prednison jeden zweiten Tag nicht aufrechterhalten werden kann und/oder signifikante Nebenwirkungen von Prednison auftreten. Bei diesen Patienten wurden eine Vielzahl von Immunsuppressiva eingesetzt, um die Anzahl der Rückfälle zu verringern und die Remission aufrechtzuerhalten.

Ziele: Bewertung der Ergebnisse steroidsparender Mittel bei der Behandlung von FRNS und SDNS bei Kindern mit nephrotischem Syndrom.

Patienten und Methoden: Es wurde eine retrospektive Studie an allen Kindern (1–11 Jahre) mit steroidsensitivem nephrotischem Syndrom (SSNS) durchgeführt, die über einen Zeitraum von 9 Jahren von Januar 2010 bis Januar 2019 in der pädiatrischen Nephrologie-Abteilung in der Prince Sultan Military Medical City in Riad Zweitlinienmittel (z. B. CNI, MMF, Cyclophosphamid und Rituximab) erhielten.

Ergebnisse: Die Studie umfasste 24 Patienten. Ihr Alter bei der Diagnose lag zwischen 1 und 11 Jahren mit einem Mittelwert von 3,8 Jahren und einer Standardabweichung von (±) 2,6 Jahren. Während des ersten Jahres der Steroidtherapie erlitten 87 % der Patienten einen Rückfall; bei 21,7 % von ihnen betrug die Anzahl der Rückfälle 4 oder mehr. Bei der Indikation für die zweite Behandlungslinie wurde am häufigsten über SDNS (60,9 %) berichtet, gefolgt von FRNS (30,4 %). Bei den in der zweiten Behandlungslinie verwendeten Mitteln stand Mycophenolatmofetil (MMF) an erster Stelle (58,4 %), gefolgt von Cyclophosphamid (33,3 %). Bei 41,7 % der Patienten kam es nach Beginn der Behandlung mit einem steroidsparenden Mittel zu mehr als einem Rückfall. Die Remissionsdauer nach Beginn der Behandlung mit einem steroidsparenden Mittel lag zwischen 2 und 72 Monaten (14 ± 14,1). Bei der Mehrheit der Patienten (91,7 %) wurde eine allgemeine Reaktion auf die zweite Behandlungslinie beobachtet. Bei 45,8 % der Patienten wurde eine Nierenbiopsie durchgeführt. Bezüglich der Nebenwirkungen der steroidsparenden Mittel berichteten zwei (8,3 %) bzw. ein (4,2 %) Patient über Elektrolytstörungen und Bluthochdruck. Die Remissionsdauer war bei den mit Cyclosporin behandelten Patienten signifikant länger (48 ± 33,9 Monate) als bei anderen Behandlungslinien, p<0,001. Bluthochdruck wurde dagegen nur bei den mit Cyclosporin behandelten Patienten berichtet, p=0,003.

Schlussfolgerung: Die Gesamtreaktion von Kindern mit SDNS und FRNS auf die Zweitlinienmittel war signifikant, mit einer längeren remissionsfreien Zeit bei der Anwendung von Cyclosporin ohne größere Nebenwirkungen. Unsere Ergebnisse wurden durch das retrospektive Design der Studie sowie die kleine Stichprobengröße beeinflusst. Daher wird eine groß angelegte Studie mit prospektivem Design dringend empfohlen.