Zeitschrift für klinische Studien
Offener Zugang

Abstrakt

Unterschiede in den Stichprobengrößenanforderungen der statistischen Methoden bei klinischen Studien mit nachgewiesenem und quantifiziertem Baseline-Ungleichgewicht: Eine Simulationsstudie

Emmanuel Egbewale

Hintergrund/Ziele: Bei Studien mit Post-Treatment-Bewertung der kontinuierlichen Ergebnisvariablen werden bei der Schätzung der Stichprobengröße normalerweise keine vorhandenen Informationen über das Ausmaß des Baseline-Ungleichgewichts und die Korrelation (r) zwischen den Werten der Ergebnisvariablen vor und nach der Behandlung verwendet. Infolgedessen können in Studienszenarien, in denen tatsächlich ein Ungleichgewicht besteht, mehr oder weniger Stichprobeneinheiten als erforderlich angegeben worden sein, was ethische Probleme und Probleme im Zusammenhang mit einem effizienten Studiendesign aufwirft. Diese Simulationsstudie zielte darauf ab, die relativen Stichprobengrößen zu quantifizieren, die unter verschiedenen Niveaus experimenteller Bedingungen erforderlich sind, einschließlich des Baseline-Ungleichgewichts für statistische Methoden der Varianzanalyse ANOVA, der Änderungswertanalyse CSA und der Kovarianzanalyse ANCOVA.

Methoden: Insgesamt wurden 126 hypothetische Studien ausgewertet, wobei die Daten bei jeder Studie durch die Verwendung mehrerer Kombinationen von Behandlungseffekten, Korrelationen zwischen Wertungen vor und nach der Behandlung sowie Richtung und Ausmaß des Ungleichgewichts zu Beginn simuliert wurden.

Ergebnisse: Unabhängig von Größe und Richtung des Basislinienungleichgewichts und dem zu bestimmenden Effektniveau erfordert CSA im Vergleich zu ANOVA dieselbe Stichprobengröße bei r = 0,5, weniger Stichprobeneinheiten bei r > 0,5 und mehr Stichprobeneinheiten bei r < 0,5. Unabhängig vom Niveau des Basislinienungleichgewichts kann die Reduzierung der erforderlichen Stichprobengröße je nach Korrelationsniveau mehr als 50 % des Originals betragen, um ANCOVA festzulegen.

Schlussfolgerungen: Forscher sollten bei der Schätzung der Stichprobengröße eine a-priori-Spezifikation der Korrelation verwenden und sich bemühen, Informationen über das beobachtete Korrelationsniveau in ihren Studien zu berichten. Solche Informationen sind für die zukünftige Gestaltung effizienter klinischer Studien von entscheidender Bedeutung.