Chemotherapie: Offener Zugang
Offener Zugang

Abstrakt

Vielfältige Zulassungssysteme für autologe humane Zellen und Gewebeprodukte

Yano K, Watanabe N und Yamato M

Menschliche Zellen und Gewebeprodukte sind neu kategorisierte Produkte, die Zellen oder Gewebe enthalten, daraus bestehen oder daraus gewonnen werden, die zur Implantation, Transplantation, Infusion oder Übertragung in einen menschlichen Empfänger bestimmt sind. Die menschlichen Zellen und Gewebeprodukte werden je nach ihrer Herkunft als autolog oder allogen eingeteilt. Da ein anderes Produkt, das aus patienteneigenen Limbusepithelstammzellen hergestellt wurde, als bedingte Zulassung für eine therapeutische Indikation zugelassen wurde, nämlich die Behandlung erwachsener Patienten mit mittelschwerem bis schwerem Limbusstammzellmangel in der Europäischen Union, haben wir den Europäischen Öffentlichen Beurteilungsbericht überprüft. Von den zehn autologen menschlichen Zellen und Gewebeprodukten wurden die fünf Produkte anhand der klinischen Daten mit klinischen Erfahrungen sowie einer retrospektiven Beobachtungsstudie oder eines Registers oder offener klinischer Studien mit kleinen Probanden bewertet, obwohl für die übrigen Produkte vergleichende klinische Studien mit Kontrollbehandlungen durchgeführt wurden. Im Allgemeinen müssten autologe menschliche Zellen und Gewebeprodukte einer nach der Markteinführung orientierten Bewertung und nicht einer vor der Markteinführung orientierten Bewertung für Patienten unterzogen werden, da es sich bei einigen dieser Indikationen um seltene Krankheiten oder lebensbedrohliche Erkrankungen handelt. Die anderen Produkte, die zur Reparatur von Knorpelschäden am Knie, zur Behandlung von Prostatakrebs oder zur Verbesserung des Aussehens von Nasolabialfalten bestimmt sind, wurden jedoch anhand vergleichender klinischer Daten bewertet. Was die Zulassungsverfahren (beschleunigt oder normal) betrifft, sind in den USA, der EU und Japan beide Zulassungsverfahren verfügbar. Zu den beschleunigten Verfahren gehören die beschleunigte Zulassung und die Ausnahmeregelung für humanitäre Produkte in den USA, die bedingte Marktzulassung und die Marktzulassung unter außergewöhnlichen Umständen in der EU sowie ein bedingtes/zeitlich begrenztes Zulassungssystem in Japan. Unsere zusätzliche Überprüfung legt nahe, dass autologe menschliche Zellen und Gewebeprodukte, die im beschleunigten Zulassungsverfahren zugelassen werden, einer nach der Marktzulassung orientierten Bewertung und nicht einer vor der Marktzulassung orientierten Bewertung bedürfen.