Zeitschrift für klinische Studien
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Abstrakt

Einfluss der tiefen Hirnstimulation des Globus pallidus internus auf die Lebensqualität junger Patienten mit dyskinetischer Zerebralparese (STIM-CP): eine prospektive einarmige multizentrische Studie mit einem doppelblinden Crossover nach 12 Monaten Follow-up

Anne Koy, Andrea A. Kühn, Anne van Riesen, Julius Hübl, Rudolf Korinthenberg, Volker A. Coenen, Joachim K. Krauss, Andreas Wloch, Delia Lorenz, Martin Häussler, Alfons Schnitzler, Jan Vesper, Francois Alesch, Walter Lehmacher, Jörg Müller, Guntram Borck, Karsten Witt, Tobias Bäumer, Steffen Berweck, Sebastian Schröder, Jürgen

Einleitung: Die Tiefe Hirnstimulation des Globus pallidus internus (GPi-DBS) kann bei Patienten mit dyskinetischer Zerebralparese (CP) wirksam sein, aber die Ergebnisse in Bezug auf den Schweregrad der Dystonie sind oft weniger ausgeprägt und variabler als bei Patienten mit vererbter monogener Dystonie. Einige veröffentlichte Fallserien mit retrospektiven Daten haben gezeigt, dass GPi-DBS mit einer positiven Lebensqualität verbunden ist, sogar bei Patienten ohne Veränderungen im BFMDRS. Dies legt nahe, dass die alleinige Verwendung klinischer Bewertungsskalen möglicherweise nicht die volle Wirkung von DBS widerspiegelt, insbesondere nicht bei Patienten mit erworbenen Formen der Dystonie wie dyskinetischer CP. Es gibt jedoch keine prospektiven Daten zu den Auswirkungen von DBS bei Kindern.
Wir gehen von einer Verbesserung der Lebensqualität durch GPi-DBS aus. Daher wird die mittlere Veränderung im CPCHILD-Fragebogen vom Ausgangswert bis 12 Monate als primärer Ergebnisparameter gewählt. Sekundäre Ergebnisparameter umfassen Schweregrad der Dystonie, Motorik, Sprache, Stimmung, Kognition, Schmerzen und Lebensqualität der Betreuer vor und bis zu 36 Monate nach der Implantation.
Methoden: Dies ist eine prospektive einarmige Studie zur Untersuchung der Auswirkungen von GPi-DBS bei jungen Patienten mit dyskinetischer CP. 20 Patienten im Alter von 7 bis 18 Jahren werden in einem multizentrischen Umfeld rekrutiert. 12 Monate nach der Elektrodenimplantation werden die Patienten in einem doppelblinden Crossover in zwei Gruppen randomisiert: Eine Gruppe beginnt mit fortlaufender Stimulation, in der anderen wird die Stimulation abgeschaltet. Nach 24 Stunden wechseln sie die Stimulationseinstellungen. Der Schweregrad der Dystonie wird am Ende jeder Phase beurteilt.
Wir gehen von einer Verbesserung der Lebensqualität durch GPi-DBS aus. Daher wird die mittlere Veränderung im CPCHILD-Fragebogen vom Ausgangswert bis nach 12 Monaten als primärer Ergebnisparameter gewählt. Sekundäre Ergebnisparameter umfassen den Schweregrad der Dystonie, motorische Funktionen, Sprache, Stimmung, Kognition, Schmerzen und Lebensqualität der Betreuer vor und bis zu 36 Monate nach der Implantation.
Diskussion: Dies ist die erste prospektive Studie, die die Auswirkungen von GPi-DBS auf motorische und nicht-motorische Ergebnisse in einer Kohorte ausschließlich pädiatrischer Patienten in einem multizentrischen Umfeld untersucht. Darüber hinaus werden Langzeitdaten zu Wirkungen und Nebenwirkungen von GPi-DBS bei jungen Patienten mit dyskinetischer Zerebralparese generiert.