Internationale Zeitschrift für Physikalische Medizin und Rehabilitation

Internationale Zeitschrift für Physikalische Medizin und Rehabilitation
Offener Zugang

ISSN: 2329-9096

Abstrakt

Einsatz des CRISPR-Cas-Systems in der Forschung zur klonalen Hämatopoese

Hayato Ogawa, Soichi Sano*, Kenneth Walsh*

Klonale Hämatopoese ist ein Zustand, in dem ein erheblicher Teil der hämatopoetischen Stammzellen Mutationen in bestimmten Treibergenen erleidet und sich in Abwesenheit einer offensichtlichen hämatologischen Malignität ausbreitet. Neuere klinische Studien haben gezeigt, dass klonale Hämatopoese die Wahrscheinlichkeit hämatologischer Malignität und Herz-Kreislauf-Erkrankungen erhöht. Während klinische Studien zahllose Kandidaten-Treibergene identifiziert haben, die mit klonaler Hämatopoese in Zusammenhang stehen, sind experimentelle Studien erforderlich, um kausale und mechanistische Zusammenhänge mit Krankheitsprozessen zu untersuchen. Diese Aufgabe ist mit herkömmlichen gentechnisch veränderten Mäusen technisch schwierig und teuer zu bewältigen. Die Vielseitigkeit und Programmierbarkeit des CRISPR-Cas-Systems ermöglicht es Forschern, die Pathogenese jeder Mutation in experimentellen Systemen zu untersuchen. Technische Verfeinerungen haben eine Genbearbeitung auf zelltypspezifische Weise und mit einer Auflösung von einem einzigen Basenpaar ermöglicht. Hier fassen wir Strategien zur Anwendung des CRISPR-Cas-Systems auf experimentelle Studien zur klonalen Hämatopoese und Bedenken zusammen, die angegangen werden sollten.

Haftungsausschluss: Diese Zusammenfassung wurde mithilfe von Tools der künstlichen Intelligenz übersetzt und wurde noch nicht überprüft oder verifiziert.
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