Arzneimitteldesign: Offener Zugang
Offener Zugang

Abstrakt

Bewertung der relativen Kosten eines zielgerichteten Designs im Vergleich zu einem nicht zielgerichteten Design für randomisierte klinische Studien

Yuh-Jenn Wu, Chi-Tian Chen, Hsiao-Hui Tsou und Chin-Fu Hsiao

Immer mehr Studien haben gezeigt, dass genetische Determinanten die Variabilität der Reaktion einer Person auf ein Medikament beeinflussen können und dass daher manche Therapeutika nur einer Untergruppe von Patienten zugute kommen. Genomische Technologien wie DNA-Sequenzierung, mRNA-Transkriptprofilierung und vergleichende genomische Hybridisierung liefern Biomarker zur Vorhersage, wer am wahrscheinlichsten auf ein bestimmtes Medikament reagiert, und bieten daher die Möglichkeit, gezielte klinische Studien durchzuführen, die auf eine Untergruppe von Patienten beschränkt sind. In diesem Artikel bewerten wir die relativen Kosten eines gezielten Designs im Vergleich zu einem nicht gezielten Design für eine randomisierte klinische Studie der Phase III, in der eine neue Behandlung mit einer Kontrollbehandlung verglichen wird. Unsere Untersuchung zeigt, dass die Wirksamkeit des gezielten Designs entscheidend von den Unterschieden der Behandlungswirkung zwischen Patientenuntergruppen, dem Anteil der Zielpatienten in der Population, der Leistung des diagnostischen Tests und den relativen Kosten des Screenings im Vergleich zu den Medikamentenkosten abhängt.