Fortschritte in der pädiatrischen Forschung
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Abstrakt

Wachstumsbewertung bei Patienten mit Silver-Russell-Syndrom und geringem Gestationsalter, die einer GH-Behandlung ausgesetzt waren: Ein mathematischer Ansatz

Bashair Alabbasi*

Ziel: Die Studie schlägt eine Beschreibung und ein mathematisches Modell des Wachstums sowohl von Patienten mit Silver-Russell-Syndrom (SRS) als auch von Patienten mit zu kleiner Körpergröße für das Gestationsalter (SGA) mit und ohne Wachstumshormon-Behandlung (GH) vor.

Design und Methoden: Dreizehn Patienten mit molekularer Diagnose von SRS wurden mit 13 geschlechtsgepaarten SGA-Patienten verglichen. Für jeden Patienten wurden neonatale und nachfolgende auxologische Daten erhoben. Es wurde ein prädiktives Wachstumsmodell basierend auf der Gompertz-Funktion und der Optimierungsmethode verwendet, das bereits an einer Kohorte von GH-defizienten Kindern getestet und validiert wurde.

Ergebnisse: Die anthropometrischen Basiswerte unterscheiden sich zwischen den vorgestellten SRS- und SGA-Populationen nicht signifikant. Das angewandte mathematische Modell zeigte für SGA- und SRS-Patienten dieselbe natürliche Wachstumshoffnung. Bei SRS-Patienten unter GH-Behandlung scheint sich aus dem Vorhersagemodell eine signifikante Steigerung der Wachstumshoffnung abzuleiten, während bei den SGA-Patienten, die eine frühe Reaktion auf die Behandlung zeigten, eine Verbesserung der Wachstumsgeschwindigkeit festgestellt wurde.

Schlussfolgerung: Das vorgeschlagene mathematische Vorhersagemodell weist auf einen Nutzen der GH-Behandlung sowohl bei SRS- als auch bei SGA-Patienten hin. Während SGA-Patienten früher reagierten, war der Nutzen bei SRS-Patienten längerfristig. Diese Daten legen nahe, dass die SRS-Diagnose vorweggenommen werden muss, um früher mit der Therapie zu beginnen.