Zeitschrift für Leukämie
Offener Zugang

Abstrakt

Einfluss der zytogenetischen und molekularen Genetik auf den Ausgang der akuten myeloischen Leukämie bei Kindern: In KFSH-Dammam

Omyma Ahmed1, Hala Omer1, Esra ALmuhaimed1, Jalilah ALsadiq2, Saif El-Deen Al-Horani2, Eman Ahmed3, Saad ALdaama

Ziele: Das Hauptziel dieser Studie ist es, die zytogenetischen/molekularen Auswirkungen auf den Verlauf von Kindern zu untersuchen, bei denen zwischen 2008 und 2018 akute myeloische Leukämie mit KFSHD diagnostiziert und behandelt wurde. Zweitens, um die klinische Präsentation von AML in unserer Studienpopulation zu überprüfen und die phänotypischen und genotypischen Auswirkungen auf den Verlauf zu bewerten. Die Risikostratifizierungen zu beurteilen. Die Behandlung und das Ansprechen auf die Therapie wurden beurteilt und die Komplikationen und Rückfälle sowie die Gesamtüberlebensraten wurden ermittelt. Design: Dies ist eine retrospektive Querschnittsstudie aller pädiatrischen Patienten unter 16 Jahren, bei denen akute myeloische Leukämie diagnostiziert wurde und die im King Fahd Specialist Hospital in Dammam, Abteilung für pädiatrische Hämatologie/Onkologie, in einem Jahrzehnt zwischen dem 1. Januar 2008 und Ende Dezember 2018 nur mit Chemotherapie oder auch mit allogener Stammzelltransplantation behandelt wurden. Unsere Studie umfasste 56 Fälle. Ort: Es handelt sich um eine Einzelzentrumstudie am King Fahad Specialist Hospital in Dammam, einem tertiären Überweisungskrankenhaus mit 400 Betten, darunter eine pädiatrische Onkologiestation mit 27 Betten, eine Knochenmarktransplantationsstation mit 4 Betten und eine pädiatrische Onkologie-Tagespflegestation mit 18 Betten. Methoden und Ergebnisse: Nach Erhalt der IRB-Genehmigung wurden alle Daten und Informationen der Patienten aus den Papierakten und elektronischen Krankenakten der Patienten abgerufen. Die Datenanalyse wurde mit der Programmversion des Statistical Package for the Social Sciences (SPSS) durchgeführt und aus Vertraulichkeitsgründen im Redcap-System gespeichert. Ergebnisse: Während unseres Untersuchungszeitraums diagnostizierten wir 56 Fälle, bei denen akute myeloische Leukämie diagnostiziert und im King Fahad Specialist Hospital in Dammam behandelt wurde. In dieser Studie lag die Gesamtüberlebensrate bei etwa 75 %, die ereignisfreie Überlebensrate bei 67 % und die Rückfallrate bei 32 %. Schlussfolgerung: Pädiatrische AML ist eine klinisch und genetisch heterogene Krankheit mit geringer Inzidenz, variablen Überlebensergebnissen und hoher Rückfallhäufigkeit, behandlungsbedingten Todesfällen und langfristigen Nebenwirkungen. Trotz aller Verbesserungen bei den Ergebnissen der akuten myeloischen Leukämie im Kindesalter in den letzten Jahrzehnten liegt die derzeitige Überlebensrate bei pädiatrischer AML bei etwa 70 %, wobei eine weitere Intensivierung der Chemotherapie möglicherweise nicht durchführbar und sicher ist. Next-Generation Sequencing (NGS) scheint bei der Diagnose und Überwachung der MRD bei akuter myeloischer Leukämie vielversprechend. Es könnte den Horizont für die Entdeckung weiterer zugrunde liegender verantwortlicher genetischer Abweichungen erweitern, die in Zukunft bei der Entwicklung neuer immuntherapeutischer Ansätze und zielgerichteter Therapien eine Rolle spielen könnten. Besondere Aufmerksamkeit muss jedoch der Standardisierung der Test- und Interpretationsmethoden gewidmet werden. Aufgrund der Seltenheit der Krankheit ist eine nationale und internationale Zusammenarbeit von entscheidender Bedeutung, um eine ausreichende Anzahl von Patienten für weitere lokale und globale Forschungen in den biologischen, genetischen und klinischen Aspekten und für die Erprobung moderner zielgerichteter Therapien bereitzustellen.