Internationale Zeitschrift für Physikalische Medizin und Rehabilitation
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Abstrakt

Verbesserung des motorischen, sensorischen und funktionellen Status des Post-Guillain-Barré-Syndroms durch die Verwendung von 4-Aminopyridin

Jay M. Meythaler und Robert C. Brunner

Ziel: Bestimmung der Sicherheit und Wirksamkeit von oral verabreichtem 4-Aminopyridin bei motorischer Schwäche aufgrund des Guillain-Barré-Syndroms (GBS) gemäß einem von der FDA genehmigten Protokoll (IND-Nr.: 58.029). Ort: Ambulantes und stationäres Rehabilitationszentrum der tertiären Versorgung, das direkt an ein Universitätskrankenhaus angeschlossen ist. Probanden: Sieben Probanden, die nicht in der Lage waren, ohne Hilfsmittel mehr als 200 Fuß zu gehen, und die mehr als ein Jahr nach der ersten Episode eine verbleibende nicht fortschreitende motorische Schwäche aufgrund des GBS aufwiesen. Design: Die Probanden wurden randomisiert einem doppelblinden, placebokontrollierten Crossover-Design zugeteilt, das zwei vierwöchige Behandlungsarme mit einer einwöchigen Auswaschphase umfasste. Die durchschnittliche Dosierung nach 4 Wochen betrug 30 Milligramm (mg) pro Tag. Datensatz: Daten zur motorischen Stärke unter Verwendung einer herkömmlichen 5-Punkte-Motorskala und zur Handgriffstärke wurden ausgewertet. Unterschiede über die Zeit wurden mithilfe deskriptiver Statistiken, Friedman-Analyse, Wilcoxon-Vorzeichen-Rang-Test, ANOVA und gepaartem Student-t-Test bewertet. Die Probanden wurden gemäß unserem von der FDA genehmigten Protokoll (IND-Nr.: 58.029) auf Dosis und Nebenwirkungen untersucht. Ergebnisse: Während der vierwöchigen Behandlung stieg die durchschnittliche motorische Kraft der unteren Extremität (LE) von 3,2 SD ± 1,2 auf 3,7 SD ± 1,0 (p<0,0001), die durchschnittliche motorische Kraft der oberen Extremität (UE) stieg von 3,2 SD ± 1,2 auf maximal 4,3 SD ± 0,9 (p=0,0073) und die Griffstärke stieg beidseitig von 8,2 lbs. SD+9,1 lbs. auf 12,2 lbs. SD ± 9,1 lbs. (p=0,0243). In der Placebogruppe gab es keine statistischen Veränderungen hinsichtlich der motorischen Kraft der LE und UE oder der Griffstärke in Woche 4 (p>0,05). Nur drei Labortests zeigten eine statistisch signifikante Veränderung, da sich der Harnsäurewert von 6,4 auf 6,5 änderte, der SGOT von 25,1 auf 27,9 stieg und der Hämatokritwert von 42,7 auf 41,6 sank. Keines dieser Ergebnisse wurde als klinisch relevante Veränderung angesehen. Es gab keine Anfälle und bei keinem der Probanden gab es eine signifikante Veränderung des Q-T-Intervalls. Drei Probanden berichteten von vermehrten Parästhesien unter 4-Aminopyridin. Schlussfolgerung: Diese Phase-IIa-Studie zeigt, dass 4-Aminopyridin im Allgemeinen sicher ist und die motorischen Funktionen von GBS-Patienten möglicherweise wirksam verbessern kann. Weitere Forschung erfordert die Bestimmung seiner biologischen Halbwertszeit, die länger als zwei Wochen zu sein scheint.