Zeitschrift für Zellwissenschaft und Therapie

Zeitschrift für Zellwissenschaft und Therapie
Offener Zugang

ISSN: 2157-7013

Abstrakt

Induzierte pluripotente Stammzellen zur Behandlung von Hämophilie A

Bilgimol C. Joseph und Manjunath S. Rao

Faktor VIII, eines der komplexesten bekannten Proteine, spielt eine wichtige Rolle im Blutgerinnungsprozess. Defekte im Faktor-VIII-Protein führen zu Hämophilie A, einer schweren Blutungsstörung. Aus Plasma gewonnener Faktor VIII oder rekombinanter Faktor VIII wird häufig zur Behandlung von Hämophilie-A-Patienten eingesetzt. Zahlreiche Versuche einer Gentherapie für Hämophilie A sind aus verschiedenen unbekannten/wenig erforschten Gründen, darunter Immunabstoßung, gescheitert. Hier werden die Fortschritte bei der Entwicklung iPSC-basierter Krankheitsmodelle und die Potenziale der iPSC-Technologie für personalisierte Medizin und Zelltherapie für Hämophilie A untersucht. Die Herausforderungen der iPSC-Technologie werden ebenfalls kurz erörtert.

Haftungsausschluss: Diese Zusammenfassung wurde mithilfe von Tools der künstlichen Intelligenz übersetzt und wurde noch nicht überprüft oder verifiziert.
Top