Zeitschrift für klinische Studien
Offener Zugang
ISSN: 2167-0870
ISSN: 2167-0870
Zailong Wang*, Zhuqing Yu, Su Chen, Lanju Zhang
Die Kosten für klinische Forschung zur Entwicklung neuer Medikamente sind rapide gestiegen. Ein effektiver Ansatz zur Kostensenkung bei klinischen Studien ist die Verwendung eines synthetischen Kontrollarms anstelle eines gleichzeitigen Kontrollarms. Synthetische Kontrollarme werden üblicherweise mit Propensity-Score-basierten Methoden aus historischen oder externen Kontrolldaten auf Patientenebene erstellt. Obwohl es viel Literatur zur Erstellung synthetischer Kontrollarme gibt, ist wenig darüber bekannt, wie synthetische Kontrollarme im Vergleich zu gleichzeitigen Kontrollarmen in echten klinischen Studien abschneiden. In diesem Artikel nehmen wir eine echte randomisierte kontrollierte klinische Studie und erstellen dafür einen synthetischen Kontrollarm mit Propensity-Score-basierten Methoden aus den Kontrolldaten anderer randomisierter klinischer Studien. Ziel ist es, die Gültigkeit der Verwendung synthetischer Kontrollarme durch Vergleich der Leistung synthetischer Kontrollarme mit der des gleichzeitigen Kontrollarms nachzuweisen.
Zur Erstellung der synthetischen Kontrollgruppe werden vier auf Propensity-Scores basierende Methoden angewendet: Stratifizierung, Matching, inverse Wahrscheinlichkeit der Behandlungsgewichtung und Kovariatenanpassung. Unsere Ergebnisse zeigen, dass der mit der Stratifizierungs- oder Matching-Methode erstellte synthetische Kontrollarm eine Schätzung des Behandlungseffekts liefern könnte, die genauso genau ist wie die einer echten randomisierten klinischen Studie. Dies deutet auf eine gute Gelegenheit hin, die Arzneimittelentwicklung zu geringeren Kosten zu beschleunigen. Wir empfehlen die Verwendung dieser Methoden in der klinischen Forschung zur Arzneimittelentwicklung, wenn Kontrolldaten auf Patientenebene aus vergleichbaren historischen randomisierten klinischen Studien verfügbar sind.