Zeitschrift für klinische Studien
Offener Zugang

Abstrakt

„Seien Sie realistisch bei der Stoppregel“ – Bewerten Sie den Wert einer frühzeitigen Stoppmöglichkeit mithilfe des Realoptionsrahmens

Aaron Lai

Hintergrund: Das Abbrechen eines Versuchs verursacht erhebliche Kosten und ist daher keine Entscheidung, die man leichtfertig treffen sollte. Es wird empfohlen, sich an das Data Monitoring Committee (DMC) zu wenden, um alle Optionen und ihre jeweiligen Auswirkungen zu verstehen. Da es sich um eine komplizierte Entscheidung handelt, wenden die Leute oft Faustregeln an, anstatt ein umfassendes Rahmenwerk zur Bewertung der Vor- und Nachteile zu verwenden. Dieser Artikel ist ein erster Schritt hin zu einem einheitlichen Ansatz für Versuche. Es ist zu beachten, dass die Verwendung eines Geldbetrags nur zur Veranschaulichung dient – ​​er ist nur ein Medium für einen kollektiven Wert und dies ist der Verwendung des qualitätsbereinigten Lebensjahres (QALY) nicht unähnlich. Das Rahmenwerk ist auch dann gültig, wenn stattdessen andere Maße wie der Nutzen verwendet werden. Dieser Artikel wird einige wichtige Elemente bei der Entscheidung über ein vorzeitiges Abbrechen untersuchen und dann erklären, wie ein Rahmenwerk für Realoptionen verwendet werden kann, um die Kosten und den Nutzen einer solchen Entscheidung zu quantifizieren. Methode: Dieser Artikel schlägt ein analytisches Rahmenwerk vor, das auf dem Konzept der Realoption basiert, um die Kosten und den Nutzen eines vorzeitigen Abbruchs eines Versuchs abzuschätzen. Ergebnisse: Flexibilität ist normalerweise mit einigen impliziten und expliziten zusätzlichen Kosten verbunden. Mit dieser Methode kann man den Nutzen eines vorzeitigen Abbruchs quantifizieren und so eine fundiertere Entscheidung darüber treffen, ob man diese Möglichkeit eines vorzeitigen Abbruchs in die Studiengestaltung einbeziehen möchte. Die Informationen aus einer vorzeitig abgebrochenen AIDS-Studie werden zur Veranschaulichung herangezogen. Schlussfolgerung: Die Herausforderungen von Abbruchregeln werden diskutiert und anschließend wird ein Realoptionsansatz zur Bewertung des Nutzens einer vorzeitigen Beendigung einer Studie vorgeschlagen. Dieser Ansatz ermöglicht es uns, den Nutzen dieser Wahl in eine Grenzperspektive zu bringen und so die Kosten eines vorzeitigen Abbruchs zu quantifizieren. Diese neuartige Technik ermöglicht es den Studiendesignern zu entscheiden, ob sie die Flexibilität eines vorzeitigen Abbruchs in ihre klinischen Studien einbeziehen sollten.