Zeitschrift für Zellwissenschaft und Therapie
Offener Zugang

Abstrakt

pEPI für die Gentherapie Nicht-virale Episomen und ihre Anwendung in der somatischen Gentherapie

Claudia Hagedorn und Hans J. Lipps

Heutzutage werden in den meisten Gentherapiestudien virusbasierte Vektoren aufgrund ihrer hohen Effizienz verwendet. Dennoch können Sicherheitsrisiken wie die Transformation der Zelle durch virale Proteine, Insertionsmutagenese oder angeborene Immunreaktionen nicht ausgeschlossen werden. Basierend auf der Idee eines idealen Vektors für die Gentherapie, der hocheffizient ist, aber diese Sicherheitsrisiken nicht aufweist, stellen nicht-virale Vektorsysteme eine attraktive Alternative dar. Mit der Konstruktion des nicht-viralen, S/MAR-basierten Vektors pEPI Ende des letzten Jahrhunderts wurde ein erster Schritt in Richtung nicht-viraler Gentherapie getan. S/MAR-basierte Vektoren enthalten keine viralen Elemente, integrieren sich nicht und zeigen eine stabile Transgenexpression in der Zielzelle oder dem Zielorganismus. Im letzten Jahrzehnt wurden S/MAR-basierte Vektoren weiter verbessert und modifiziert und finden nun breite Anwendung in der Grundlagenforschung und werden auch in gentherapeutischen und klinischen Studien immer mehr anerkannt.