Zeitschrift für klinische Studien
Offener Zugang

Abstrakt

Wahrnehmungen und Ängste von Hämophiliepatienten und Betreuern hinsichtlich der Teilnahme an klinischen Gentherapiestudien

Brutman Barazani T, Barg AA, Bashari D, Danin-Kreiselman M, Kenet G, Sarina Levy-Mendelovich*

Einleitung: Da die ersten Produkte der Hämophilie-Gentherapie kürzlich von der Europäischen Kommission (EK) und der Food and Drug Administration (FDA) zugelassen wurden, ist es von großem Interesse, die Ängste, Erwartungen und Daten der Patienten zu verstehen. Unser Ziel war es, das Wissen und die Bedenken unserer Patienten und ihrer Betreuer in Bezug auf die Gentherapie zu untersuchen und herauszufinden, welche Missverständnisse bestehen.

Methoden: Ein Fragebogen mit 18 Fragen zur Demografie, Hämophilie-Vorgeschichte/Behandlung, Wissen, Ängsten und Erwartungen bezüglich der Gentherapie-Behandlung von Hämophilie wurde von 100 Patienten mit schwerer Hämophilie und ihren Betreuern gesammelt.

Ergebnisse: 65 Patienten und 35 Eltern (primäre Betreuer der Patienten) mit einem Durchschnittsalter von 36 Jahren (18-75 Jahre) haben 100 Fragebögen ausgefüllt. Fünf der Befragten haben zuvor ein Gentherapieprodukt gegen Hämophilie erhalten und beantworteten daher einen modifizierten Fragebogen. Die größte Sorge der Teilnehmer war, dass nicht genügend Daten zu Komplikationen und möglichen Leberschäden vorliegen. Nur 50/95 wussten, dass die modifizierte Gentherapie mit Adeno-assoziierten Viren (AAV) nur den Patienten betrifft, der diese Behandlung erhält. Überraschenderweise glauben 21/95, dass die Mutation korrigiert wird und die Hämophilie daher nach der Gentherapie nicht auf ihre Nachkommen übertragen wird. Interessanterweise hatte die Untergruppe der mit Eemicizumab behandelten Patienten mit Hämophilie A mehr Wissen und realistischere Erwartungen.

Diskussion und Schlussfolgerung: Die meisten Patienten verfügen zwar über Informationen zur Gentherapie, ihr Verständnis ist jedoch begrenzt. Zusammenfassend zeigt diese Studie, dass eine Zusammenarbeit mit Patienten, Familien und Pharmaunternehmen erforderlich ist, um bessere Aufklärungsressourcen zur Gentherapie zu schaffen.