Zeitschrift für Zellwissenschaft und Therapie
Offener Zugang

Abstrakt

Wirksamkeit, Proliferation und Engraftment-Potenzial von Stammzelltherapeutika: Die Beziehung zwischen Wirksamkeit und klinischem Ergebnis bei hämatopoetischen Stammzellprodukten

Ivan N Rich

In dieser Übersicht wird beschrieben, warum die Wirksamkeit wichtig ist und wie die Wirksamkeit gemessen werden kann, um zelltherapeutische Stammzellenprodukte zur Transplantation in Patienten freizusetzen. Besonderes Augenmerk wird auf Nabelschnurblut als Stammzellenprodukt und auf die falsche Vorstellung gelegt, dass die Wirksamkeit mit dem klinischen Ergebnis korrelieren muss. Es wird argumentiert, dass die derzeit in der Nabelschnurblutindustrie verwendeten Tests und Untersuchungen nur eine grundlegende Zellcharakterisierung ermöglichen. Obwohl diese Tests und Untersuchungen mit der Zeit bis zur Transplantation als klinischem Ergebnis korrelieren können, messen sie nicht die Wirksamkeit der Stammzellen, die für die Transplantationsreaktion verantwortlich sind und mit ihr korrelieren. Es wird vorgeschlagen, die derzeitige Charakterisierung zelltherapeutischer Produkte durch fortgeschrittenere Untersuchungen zu ergänzen, die anerkannte Konzepte und Prinzipien der Wirksamkeitsprüfung beinhalten und die Wirksamkeit von Stammzellen tatsächlich gemäß den behördlichen Anforderungen messen können.