Zeitschrift für Zellwissenschaft und Therapie
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Abstrakt

RNA Silencing: Ein Ansatz zur Behandlung von β-Thalassämie

Urkude Vikas, Mishra Amit, Yadav Mahavir und Tiwari Archana

Thalassämie ist eine vererbte Blutkrankheit, die von Generation zu Generation weitergegeben wird und die am häufigsten auftretende Hämoglobinopathie darstellt. Sie entsteht durch eine verminderte oder zu geringe Hämoglobinproduktion. Erhöhte Werte des fetalen Hämoglobins (HbF) können den Schweregrad von β-Hämoglobin-Erkrankungen wie β-Thalassämie erheblich steigern.
In jüngster Zeit wurden große Fortschritte bei der Entdeckung wichtiger Modifikatorgene wie BCL11A (B-Zell-Lymphom 11A) erzielt, einem Hauptregulator von HbF (fetalem Hämoglobin) und Hämoglobin-Switching. Die Herunterregulierung der Expression oder Funktion von BCL11A durch siRNA oder kleine Moleküle könnte einen neuen therapeutischen Ansatz zur gezielten Aktivierung von HbF in adulten Erythrozyten von Patienten mit β-Thalassämie und anderen β-Hämoglobin-Erkrankungen bieten. RNA-Interferenz (RNAi) ist ein häufig verwendetes Verfahren zur Analyse der Regulierung der Genexpression in verschiedenen Zellen, bei dem die Ziel-Messenger-RNA (mRNA) durch kleine interferierende komplementäre RNA (siRNA) gespalten wird. RNA-Silencing mit direkter Zufuhr von siRNA kann zur Unterdrückung der BCL11A-Genexpression verwendet werden. In diesem Bericht werden die Rolle der Globin-Genregulierung bei Thalassämie, RNAi-Interferenz und verwandte Ansätze zur Behandlung von Patienten mit Thalassämie major erörtert.