ISSN: 2169-0138
Shein-Chung Chow und Annpey Pong
In den letzten Jahren hat das Konzept der Qualität durch Design in der (globalen) Arzneimittelentwicklung viel Aufmerksamkeit erhalten. Ziel ist es sicherzustellen, dass die untersuchte Verbindung vor und nach der Zulassung gute Arzneimitteleigenschaften wie Identität, Stärke, Reinheit, Qualität, Sicherheit, Wirksamkeit und Stabilität aufweist. Ein Arzneimittelentwicklungsprozess besteht aus nichtklinischer (z. B. Assay-/Prozessvalidierung und Stabilitätstests), präklinischer (z. B. Tier- und Bioverfügbarkeits-/Bioäquivalenzstudien) und klinischer (z. B. klinische Studien der Phasen 1 bis 3) Entwicklung. In diesem Artikel werden verschiedene statistische Designs untersucht, die üblicherweise zum Erreichen der gewünschten guten Arzneimitteleigenschaften in Betracht gezogen werden, wie sie in der United States Pharmacopeia and National Formulary (USP/NF) in verschiedenen Phasen der nichtklinischen, präklinischen und klinischen Entwicklung beschrieben sind. Darüber hinaus wird die mögliche Verwendung innovativer adaptiver klinischer Studiendesigns erörtert, die (i) zur Identifizierung von Signalen, Trends/Mustern und optimalen klinischen Vorteilen einer untersuchten Testbehandlung führen und (ii) die Erfolgswahrscheinlichkeit des Entwicklungsprozesses bei begrenzten verfügbaren Ressourcen erhöhen können.