Klinische und experimentelle Kardiologie
Offener Zugang

Abstrakt

Wie sieht der aktuelle Stand bei der Behandlung von HCM bei Kindern aus? Die Rolle von Disopyramid und neue Medikamente in der Entwicklung

Karin Del Vecchio*, Alice Pozza, Giovanni Di Salvo

Die hypertrophe Kardiomyopathie (HCM) bei Kindern weist eine breite Palette klinischer Erscheinungsformen auf. Bei bis zu einem Drittel der Kinder mit HCM liegt eine Obstruktion des linksventrikulären Ausflusstrakts (LVOTO) im Ruhezustand vor, und bei weiteren 50 bis 60 % der symptomatischen Kinder entwickelt sich bei Belastung eine Obstruktion. Die Behandlungsmöglichkeiten sind begrenzt und es liegen relativ wenige Daten zur pädiatrischen Bevölkerung vor. Disopyramid ist ein Natriumkanalblocker mit negativ inotropen Eigenschaften. Diese Therapie reduziert die LVOTO bei Erwachsenen mit HCM wirksam und verzögert chirurgische Eingriffe, ist jedoch nicht für die Anwendung bei Kindern zugelassen. Ziel dieser Studie war es, den Einfluss von Disopyramid auf die pathophysiologischen, klinischen, elektrokardiografischen und echokardiografischen Merkmale von Patienten mit HCM im Säuglings-, Kindes-, Jugend- und Erwachsenenalter zu untersuchen und zu analysieren. Während Disopyramid weiterhin eine Grundlage in der Behandlung von pädiatrischer HCM darstellt, läutet die Einführung von Mavacamten und Aficamten eine neue Ära potenzieller Fortschritte ein. Diese neuen Therapien könnten die Lebensqualität und Prognose junger Patienten mit HCM erheblich verbessern.