Zeitschrift für klinische Studien
Offener Zugang

Abstrakt

Allgemeine Grundsätze und konfirmatorisches Studiendesign für die gemeinsame Entwicklung von Krebsmedikamenten zur kombinierten Anwendung

Huiyao Huang, Yu Tang, Dandan Cui, Xinyu Meng, Dawei Wu, Meiruo Liu, Shuhang Wang, Xiyan Li, Xin Wang, Yue Yu, Lanwei Guo, Yuan Fang, Ning Jiang, Huilei Miao, Peiwen Ma, Bing he Xu, Ning Li

Das Aufkommen der Immuntherapie hat weltweit eine Welle der gemeinsamen Entwicklung von Krebsmedikamenten ausgelöst, und es wurden einige unvernünftige oder ungerechtfertigte Kombinationen von Krebsmedikamenten beobachtet. Diese Studie kombiniert regulatorische Leitlinien mit Fallstudien und zielt darauf ab, wichtige allgemeingültige Prinzipien bei der gemeinsamen Entwicklung von Kombinationstherapien zu klären, wann es angebracht ist, eine Bestätigungsstudie zu beginnen, mögliche Szenarien und Hauptdeterminanten für das effizienteste Design einer Bestätigungsstudie. Die biologische Begründung für die Kombination, ein angemessenes Sicherheitsprofil jedes einzelnen Medikaments und der Kombination, die zusätzliche Wirksamkeit der Kombination und die Zuordnung jedes einzelnen Medikaments sind drei goldene Grundprinzipien für die Kombinationstherapie gegen Krebs. Vor Beginn einer Bestätigungsstudie wird eine leistungsstarke faktorielle Studie empfohlen, die die Überlegenheit der Kombination gegenüber Einzelmedikamenten und Standardbehandlungen unterstützt. Das geeignete Design einer zentralen Studie wird im Allgemeinen für jede einzelne Klasse einzeln bestimmt und basiert in erster Linie darauf, ob für das wirksamere Medikament bereits ein ähnliches Medikament zugelassen ist, was zuvor über die Wirkung der Kombination und der einzelnen Medikamente nachgewiesen wurde, ob eine Monotherapie oder eine Behandlung mit ausschließlich dem Standardmedikament möglich ist, welche Vorgehensweise am besten geeignet ist und andere Faktoren eine Rolle spielen.